06:36 10 Juli 2020
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    Ein Forscherteam am Institut Solka (USA) scheint eine Methode zur Bekämpfung von Progerie gefunden zu haben. Diese seltene genetisch bedingte Krankheit geht mit einem rapiden Altern einher und führt zu einem frühzeitigen Tod.

    Wie das Fachportal „MedicalXpress“ schreibt, haben die Fachleute durch Gen-Redigieren vermocht, die Krankheitserscheinungen zu mindern. Diese Technologie mit der Bezeichnung CRISPR/Cas9 wird zur Änderung der Nukleotid-Sequenz der DNA angewendet.

    Bei einem Experiment mit Progerie-kranken Labormäusen wurden deren Zellen zunächst dazu befähigt, das Cas9-Protein (eine Art „Schere“ für DNA) zu produzieren. Die Tiere bekamen des Weiteren zwei für das Gen-Redigieren verantwortliche RNA.

    Die Guide-RNA steuert das Cas-9-Protein auf das defekte Gen LMNA zu, das das Protein Lamin A produziert, welches die Verbindung zwischen Chromosomen und Zellmembran zerstört und so zu Progerie führt. Dank der Gentherapie wird das Gen LMNA nicht mehr funktionsfähig.

    Zwei Monate nach dem Beginn der Therapie wurde bei den Tieren eine Verbesserung des Zustandes des Herz-Kreislaufsystems und eine Verlangsamung der Arteriendegeneration registriert; die Lebensdauer hatte sich um 25 Prozent erhöht.

    Die Wissenschaftler hoffen, mit der neuen Therapie die Lebenserwartung bei Progerie-Patienten noch mehr zu verlängern.

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    Tags:
    RNA, Protein, Experiment, Progerie, Therapie, DNA, USA