11:10 20 September 2020
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    Zum ersten Mal haben Ärzte versucht, Blindheit durch Gen-Hacking eines Patienten mithilfe der CRISPR-Technologie (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) zu heilen.

    Ein Team des Oregon Health & Science Institute injizierte drei Flüssigkeitströpfchen, die die CRISPR-DNA-Fragmente direkt in den Augapfel eines Patienten lieferten, in der Hoffnung, dass sie eine seltene genetische Erkrankung, die Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), umkehren helfen, die eben Blindheit in der frühen Kindheit verursacht.

    „Wir haben tatsächlich das Potenzial, Menschen, die grundsätzlich blind sind, zum Sehen zu bringen“, sagte Charles Albright, der wissenschaftliche Leiter von Editas Medicine, gegenüber der Nachrichtenagentur AP.

    Editas ist eines der Biotech-Unternehmen, die diese Behandlung tatsächlich entwickelt haben. „Wir glauben, es könnte eine ganze Reihe neuer Medikamente erkunden und anbieten, um Ihre DNA zu verändern."

    Während einige genetische Erkrankungen mit einer herkömmlichen Gentherapie behandelt werden können, die das gesamte mutierte Gen ersetzen würde, anstatt es zu bearbeiten, hatten Patienten mit Leberscher kongenitaler Amaurose kein Glück. Das mit der Krankheit verbundene Gen ist zu groß, um ersetzt werden zu können. Daher wandten sich die Ärzte an CRISPR-Technologie, um die fehlerhafte Mutation zu beseitigen.

    „Sobald die Zelle bearbeitet ist, ist sie permanent und bleibt hoffentlich für das ganze Leben des Patienten bestehen“, sagte Eric Pierce, ein Arzt bei Massachusetts Eye and Ear, der an dem Projekt gearbeitet hat.

    Es wird ungefähr einen Monat dauern, bis die Ärzte verstanden haben, ob dieses erste Experiment funktioniert hat. Wenn ja, dann plant das Team, 18 weitere Patienten - Kinder und Erwachsene - mit dieser Therapie zu heilen.

    ek/mt

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    Tags:
    Experiment, heilen, Behandlung, Blindheit, Gentherapie, Therapie